一、世界生物技术及产业发展重要动向
2020年，全球笼罩在严重的新冠肺炎疫情中，人民生命健康和社会生产活动均受到沉重打击。医疗物资短缺限制了许多国家的疫情应对能力，生物经济和医药供应链得到前所未有的重视。新兴生物技术在抗击新冠肺炎疫情这一战场上发挥了关键作用。基因测序技术、基因编辑技术极大提高了病毒的检测效率，单细胞测序技术、人工智能和合成生物学技术等为药物和疫苗研发提供了新手段，mRNA疫苗更是首次投入临床试验，成为疫苗发展史上的重大突破。CRISPR基因编辑技术获得2020年诺贝尔化学奖。在突破性成果不断涌现和技术越发成熟的背景下，基因编辑技术正在加速推动细胞疗法和基因疗法走向临床应用，并加速农业、癌症和遗传病的研究。人工智能正在不断攻克生物和医学领域的各项难题，助力基础研究和产业应用。DNA存储和DNA计算也在快速发展，作为新兴数据技术，或将为日益增长的数据存储和计算需求提供新的解决方案。
（一）全球生命科学研究聚焦新冠肺炎疫情，新兴生物技术助力病毒研究和疫苗研发
2020年，新冠肺炎疫情对全球诸多领域造成严重冲击，也深刻影响了生物科技与产业的发展方向。新冠病毒的起源、致病机理和传播特征，新冠肺炎药物及疫苗研发等成为这一年全球生命科学最热门的研究领域。基因编辑技术、干细胞技术、合成生物学、单细胞测序技术和人工智能等新兴技术为人类战胜新冠肺炎疫情提供了更加高效的工具。
1. 新冠病毒及新冠病毒引起的肺炎研究受到高度关注并取得丰硕研究成果
截至2020年12月底，全球已发表超20万篇有关新冠病毒和新冠病毒引起的肺炎的研究论文，此外未经同行评议的预印本网站上还有更多数量的相关研究论文。科学家们正在竭尽全力地了解和遏制新冠肺炎疫情，并以创纪录的速度研制和测试新冠疫苗。众多新兴技术爆发出巨大的应用潜力，为病毒研究提供了强有力的工具。例如，基于CRISPR基因编辑技术开发的检测工具可在1小时内测出新冠病毒；利用合成基因组学平台对新冠病毒进行化学合成和重新设计，有助于快速研究新冠病毒及其变异情况。
2. 新兴技术助力新冠病毒药物筛选和创新疗法研发
单细胞免疫表达谱测序技术加速了新冠病毒抗体的制备。2020年5月，北京大学研究团队利用高通量单细胞测序技术，从恢复期患者的抗原富集B细胞中快速提取出两种新冠病毒中和单克隆抗体（mAb）CA1和CB6。这两种抗体在人体外对新冠病毒SARS-CoV-2表现出强大的特异中和活性，有望成为新冠肺炎靶向治疗药物。细胞与基因治疗在抗新冠病毒感染方面具有一定潜力。2020年4月，美国Celularity公司研发的自然杀伤（Natural Killer，NK）细胞疗法CYNK-001的新药临床试验申请（IND）获得美国食品药品监督管理局批准，用以评估CYNK-001治疗成年新冠肺炎患者的效果。CYNK-001成为首个获得FDA批准在新冠肺炎成年患者开展临床试验的免疫疗法。
3. 全球竞相研发新冠疫苗，mRNA疫苗首次进入临床应用
截至2020年12月，全球处于临床前阶段的新冠疫苗共162款，临床1期23款，临床2期16款，临床3期13款。全球新冠疫苗的开发主要基于7条技术路线：灭活病毒疫苗、病毒样颗粒或纳米颗粒疫苗、蛋白亚基疫苗、病毒载体疫苗、DNA疫苗、mRNA疫苗、减毒活疫苗。疫苗的研发路线已经从传统的灭活疫苗和减毒疫苗，拓展到第二代的重组蛋白疫苗和亚单位疫苗、第三代的核酸疫苗和腺病毒载体疫苗。其中，美国Moderna公司研发的mRNA疫苗和美国辉瑞公司与德国BioNTech公司合作研发的mRNA疫苗获批上市，标志着mRNA疫苗在人类历史上的首次应用，或将带来医药领域的巨大变革。
4. 为防范新兴传染病威胁，病毒来源和传播机制等方面的研究需要引起重视
2020年8月，美国国立卫生研究院（NIH）宣布成立“新兴传染病研究中心”（Centers for Research in Emerging Infectious Diseases，CREID），将与其他28个国家的同行机构合作在全球开展多学科调查，以监测病毒和其他病原体的分布及病毒外溢风险等。NIH将在未来5年内向该中心投资8200万美元，主要用于病毒监测、新发病毒预警、病毒外溢机制研究、诊断方法和试剂的开发及人类免疫反应研究等。CREID在全球不同地区的研究重点不同。例如，中美洲和南美洲主要开展虫媒病毒（如寨卡病毒、登革热病毒）调查，东非和中非主要研究MERS等冠状病毒，西非重点研究埃博拉病毒和拉萨热病毒等，亚洲（尤其东南亚）主要对冠状病毒和虫媒病毒进行研究。此外，各个地区都将提高警惕性和应对能力，随时准备研究新出现的任何病毒。
5. 对中国的影响与启示
新冠肺炎疫情的防控实践凸显出科技在防范和化解重大公共卫生危机事件中起到的关键支撑作用。新冠肺炎疫情以来，世界范围内迎来了又一轮新兴生物科技发展的热潮，许多前沿科技成果已被用于应对新冠肺炎疫情，并取得了显著效果。加强新兴生物技术研发，尤其是加强病毒、药物与疫苗等领域的科技攻关已成为保障国家安全和人民健康的必然要求。
目前，全球各国都高度重视新冠疫苗的研究，但对病毒本身的传播机制和生理特性等问题关注较少。冠状病毒不断变化会形成新的疾病传染源，因此应加强冠状病毒的溯源研究，从源头监测和防范冠状病毒。此外，新冠病毒的传播途径至今尚不十分清楚，应加强相关基础研究，尤其是冠状病毒的跨物种转播机制等，从而防范传染病再次爆发。
中国在基础研究领域和源头技术方面的积累不足，一些影响生物安全的关键核心技术、产品受制于人，医疗装备国产化程度低。因此，需要加大对生物安全领域相关基础研究、应用研究的支持力度，转变传统课题立项模式，开展临床应用需求牵引下的应用基础研究。虽然中国科研人员众多，但做病毒学原创性、基础性研究的科研人员相对较少，因而需要国家在病毒学领域针对某些重要病毒开展持续性投入，鼓励科学家进行长期、系统性研究，避免追求短期的成果回报。
（二）新冠肺炎疫情导致全球医疗物资供应紧张，生物经济在重大疫情中的物资保障功能凸显
新冠肺炎疫情期间，药品、生物制剂、医疗设备和耗材等抗疫物资的需求猛增，超出了全球常规的供给能力，使诸多国家在新冠肺炎疫情面前处于被动局面。多国政府纷纷发布相关战略，加快本国生物经济的发展步伐。
1. 多国政府进一步推动生物经济发展
2020年1月，德国联邦政府正式通过新版《国家生物经济战略》。该战略的核心目标是发展可持续的、以循环为导向的创新型经济，计划投入36亿欧元用于开发可持续发展议程框架内的生物经济解决方案，发掘生态系统内生物经济的潜力，将德国打造成为领先的创新基地等，同时大力推进生物原料在工业生产的应用，创造新的有利于可持续发展的产品。
2020年2月，美国国家科学院、美国国家工程院、美国国家医学院（The National Academies of Sciences，Engineering，Medicine，NASEM）发布《保护生物经济》报告，全面、深入地梳理了美国生物经济所处的内外部环境及面临的风险与挑战，同时提出了保护生物经济的未来战略。此外，该报告也对各国在生物经济领域的研发、创新与投资动态，以及竞争格局进行了比较分析，展望了生物经济的未来发展趋势。
2020年7月，意大利部长理事会（Council of Ministers）国家生物经济协调小组（National Bioeconomy Coordination Group，NBCG）发布《面向意大利生物经济战略BIT II的执行行动计划2020—2025》，提出后疫情时代的循环生物经济发展愿景，详细介绍了未来5年生物经济执行行动计划，投资5.7亿欧元部署3项短期旗舰项目，提出了相关立法建议。
2. 医药供应链安全受到美欧等国的高度重视
2020年4月，美国国会研究服务部（Congressional Research Service，CRS）发布《新冠肺炎疫情：中国医疗供应链和更广泛的贸易问题》，全面评估了新冠病毒对中美贸易的影响及美国对华医疗供应链的依赖程度，提出联合伙伴国家加快把医疗供应链转移到中国以外等诸多举措，以实现医药、医疗用品生产和供应的多元化。
2020年11月，欧盟委员会提出《欧洲制药战略》（Pharmaceutical Strategy for Europe），旨在建立具有前瞻性和抗危机能力的欧盟制药体系。该战略包括4个主要目标：一是确保患者能负担得起药品，通过健全的供应链解决未满足的医疗需求；二是支持欧盟制药业的竞争力、创新能力和可持续性，开发高质量、有效、绿色的安全药品；三是加强危机防范和应对机制，解决供应安全问题；四是通过提高质量、功效和安全标准，使欧盟在世界范围内拥有强大的话语权。
3. 对中国的影响与启示
美欧等发达国家和地区生物医药产业发达，但主要集中在高附加值和技术密集型产品领域，而中低端医疗防护用品、抗生素和原料药等通用药品的国内工业基础和制造能力近乎丧失，主要依赖进口。新冠肺炎疫情期间，这些发达国家逐渐意识到基础医疗物资在应对重大突发疫情中的战略性作用，开始重建自身的工业生产能力，发展更加全面均衡的生物经济，试图摆脱医疗物资对外依赖尤其是对单一国家依赖的局面。
中国是全球最大的原料药和中低端医疗器械生产国。在全球医药产业格局面临调整的大背景下，中国相关产业或将受到冲击。中国应进一步提高中低端医药产品的国际竞争力，同时加强技术密集型医药产品的研发，竞争国际高端医药市场。
（三）基因编辑技术在医疗、农业等领域加速走向应用
自基因编辑技术问世以来，围绕它的研究成果不断涌现。2020年，诺贝尔化学奖被授予CRISPR/Cas9的发明者，让CRISPR成为除新冠肺炎疫情以外学术界讨论的焦点。同时，CRISPR基因编辑技术在疾病治疗方面也取得了新进展，为治愈不治之症提供了有效的解决方案。在大量目光投向CRISPR基因编辑技术价值的同时，其可能引发的公平性、可控性和伦理性问题同样需要引起人们的注意。
1. 基因疗法临床试验加速推进，为攻克人类重大疾病带来希望
2020年3月，美国科学家张锋创建的Editas Medicine公司与艾尔建（Allergan）公司首次开展了将CRISPR-Cas9基因疗法直接用于人体的临床试验，治疗一种被称为“Leber先天性黑蒙10”（LCA10）的遗传性致盲疾病。在该试验中，研究人员将基因编辑系统的组成部分编码在一种病毒的基因组中，然后直接注射到患者眼睛里，成功治愈了3名遗传病患者。该临床试验的成功也让CRISPR疗法被美国《科学》（Science）期刊列入2020年重要科学突破。
2020年12月，瑞士CRISPR Therapeutics公司公布了在研基因编辑疗法CTX001用于治疗β地中海贫血（TDT）和镰刀型细胞贫血病（SCD）患者的临床数据。新疗法通过在体外改造造血干细胞，使之提供足够多的替补血红蛋白，从而弥补突变基因造成的缺陷。率先完成足够随访时间的10位患者均摆脱了对于输血的依赖（TDT患者），并且没有发生血管堵塞（SCD患者）。这是全球首个达到人体测试阶段的基于CRISPR/Cas9的基因编辑疗法。
2020年，美国哈佛医学院David Williams教授团队发布了利用慢病毒载体递送的RNA沉默（RNAi）技术治疗镰刀状细胞贫血症的临床试验结果。该研究通过慢病毒介导的shRNA，在体外特异性靶向敲低CD34 +细胞的BCL11A基因的mRNA，再回输到镰状细胞病患者体内，6位接受治疗的患者在随访期间（中位时间为18个月）的镰状细胞病临床表现均减轻或消失。
2. 基因疗法存在致癌风险，一些临床试验进程受挫
2020年12月，美国食品药品监督管理局叫停了由uniQure公司研发的B型血友病基因疗法AMT-061的Ⅲ期临床试验，原因是一位接受该疗法治疗的病人患上了肝癌。通过研究发现，导致此次肿瘤发生的患者本身存在乙肝和丙肝病史，但也无法排除AAV5病毒载体诱发癌症的可能性。目前已有多项研究表明，长期使用AAV病毒载体可诱发癌症发生，包括肝癌。
2021年2月，美国Bluebird bio公司开发的基因治疗药物LentiGlobin（也称Zynteglo）在临床实验中导致两名镰刀型红细胞贫血症患者罹患癌症。该公司因此终止了该产品治疗镰状细胞病的所有临床研究，并叫停了在欧洲销售使用相同载体治疗血液疾病β地中海贫血的批准疗法。该公司正在调查其用于传递治疗性基因的病毒载体是否会引发癌症，而该消息也加重了人们对该疗法风险的担忧。
3. 基因编辑技术在各领域的应用不断推进，技术监管在争论中完善
遗传性人类基因编辑方面。2020年9月，美国国家医学院、美国国家科学院和英国皇家学会（The Royal Society）通过共同组建的国际人类生殖细胞基因组编辑临床使用委员会，发布《遗传性人类基因组编辑》（Heritable Human Genome Editing）报告。该报告提出，人类基因组编辑（Heritable Human Genome Editing，HHGE）技术应仅限用于预防严重的单基因疾病，如囊性纤维化和地中海贫血症等。该委员会还提出一个从临床前研究到临床应用转化的严格途径，为国际社会科学治理与监督HHGE提供了基本要素方面的指导，也将为世界卫生组织人类基因组编辑专家咨询委员会提供参考，后者正在为遗传性和非遗传性人类基因组编辑研究和临床应用开发适当的治理机制。
基因编辑农业应用方面。2020年12月，日本厚生劳动省（Ministry of Health, Labour and Welfare）召开专家会议审查了筑波大学（University of Tsukuba）及企业Sanatech Seed的基因编辑番茄。厚生劳动省称，该款基因编辑番茄富含抑制血压上升功能的成分“γ-氨基丁酸”（GABA），且无安全性方面的问题，确认不会产生对人体有害的物质，因此不需要经过额外的安全性审查。这种番茄预计会成为日本国内首款获批的“基因编辑”食品。2020年12月，美国食品药品监督管理局批准Revivicor公司开发的有意基因组改变（Intentional Genomic Alteration，IGA）家猪GalSafe猪上市。该公司通过基因工程手段，敲除在猪细胞表面添加α-半乳糖的蛋白酶，从而使猪细胞不再表达α-半乳糖，解决了来自猪的组织和器官可能引起的急性免疫排斥问题。这是FDA批准的首个可同时用于人类食物消费和作为潜在疗法来源的IGA动物。
基因驱动用于消灭病虫害方面。2020年5月，美国约翰·霍普金斯大学（Johns Hopkins University，JHU）发布《基因驱动：寻找机会并最小化风险》（Gene Drives: Pursuing Opportunities，Minimizing Risk）报告。该报告指出，由于缺乏国家政策和法规，与其他基因工程生物相比，基因驱动带来了独特的风险。野外部署基因驱动生物可能产生巨大的不良影响和复杂的、级联性的后果。该报告要求制定相关法律法规，建立基因驱动研究、测试、部署及监测相关的国家注册系统等。2020年5月，美国环境保护署（Environmental Protection Agency，EPA）批准了英国Oxitec公司在美国佛罗里达州和得克萨斯州进行OX513A蚊子的实验性释放的申请；2020年6月，美国食品安全中心（Center of Food Safety，CFS）指控EPA违反《濒危物种法》第7条，要求EPA撤销在美国进行基因驱动蚊子释放的审批。2020年9月，美国国会研究服务部发布《基因工程蚊子：减少病毒传播的矢量控制技术》（Genetically Engineered Mosquitoes: A Vector Control Technology for Reducing Virus Transmission）报告。该报告指出相关实验证明了野外投放OX513A蚊子对生态系统的影响可“忽略不计”，也不太可能产生转基因扩散的风险。
4. 对中国的影响与启示
随着科学与技术的不断进步，基因治疗将成为人类攻克重大疾病尤其是癌症、遗传病和罕见病的重要手段。载体的递送技术、基因编辑技术和溶瘤病毒等创新技术使治愈多种疑难杂症成为可能。基因治疗同常规药物或治疗方案相比，仍属于新兴技术，具有潜在风险。中国有关部门需要在基因疗法安全性、技术规范和伦理等方面，进一步完善符合中国国情的基因治疗监管政策，科学评估临床风险并推出更全面的指导原则，从而有序地推动基因治疗产品的研发与应用。
此外，基因编辑技术应用于人类增强，会造成严重的社会公平和伦理挑战；应用于动植物中可能会破坏生态平衡，通过农产品或食物链进入人体后，可能会威胁人类健康。面对机遇与挑战，中国应积极研究和评估基因编辑技术在各类场景中的应用，不断调整和优化监管策略，并加强国际合作，积极参与或引领相关国际规则的制定。中国在底层技术研发上应奋起直追，确保领先；自转化应用上应谨慎评估，确保安全。
（四）人工智能在生物、医学和农业领域的应用不断深入
近年来，人工智能技术持续高速发展，正在越来越多的应用领域带来颠覆性变革。人工智能根据氨基酸序列准确预测蛋白质结构的能力对生命科学和医学将是一个巨大突破。它将极大加速人们对细胞结构的了解，并使药物发现变得更快、更先进。人工智能应用于农业领域，也能提高传统农业效率，实现精准施肥用药，减少环境污染等。
1. 人工智能精准预测蛋白质结构
多年来，科学家一直致力于通过建模方法来精准预测蛋白质结构的研究，许多科研团队通过计算机程序来检测组成蛋白质的氨基酸，并以此来推测蛋白质的三维结构。2020年11月，美国DeepMind公司开发的新一代AlphaFold人工智能系统在国际蛋白质结构预测竞赛中击败所有人类选手，精确地基于氨基酸序列，预测了蛋白质的3D结构。该系统的准确性可以与使用冷冻电子显微镜（CryoEM）、核磁共振或X射线晶体学等实验技术解析的3D结构相媲美。该结果表明，生物学家们可以将人工智能作为科学研究的核心工具之一。
2. 人工智能技术大幅提高药物筛选效率
2020年3月，美国IBM公司借助Summit超级计算机进行人工智能筛选药物分子，在8000多种化合物中筛选出7类有望治愈新冠肺炎的候选药物。2020年7月，中国的李兰娟院士研究团队采用人工智能算法，从151种上市药物中筛选出5种药物，其中阿比多尔、达芦那韦等4种药物在体外细胞实验中被证实有明显抑制病毒的效果，成为对抗新冠病毒的有效武器。
3. 人工智能促进农业可持续发展
2020年9月，联合国粮农组织将着重开发农业领域的人工智能，促进实现粮食和营养安全的可持续发展，使人工智能协助人类，在自然资源保护、气候变化应对及新冠肺炎疫情冲击等挑战下实现到2050年全球粮食储备量可供近100亿人口生存的目标。人工智能可优化甚至替代人类的种植和收割等活动，从而提高生产力，改善工作条件，更有效地利用、管理和规划自然资源等。农业中的人工智能主要运用于农业机器人技术、土壤和作物监测、预测分析3个领域，可在改变粮食系统、解决粮食短缺和食品不安全等问题上发挥重要作用，有助于以可持续的方式实现粮食安全。
4. 对中国的影响与启示
人工智能在生物学研究中的应用，将极大地提升人类探究生命本质的能力；人工智能在制药业的应用将有力地推动新药物靶点的发现及新药物的设计，也会显著提升药物临床实验大数据分析的速度和精确度；人工智能在医学中有望提升疾病诊治能力、解决医疗资源短缺与地区失衡、降低医疗成本等。新冠肺炎疫情大流行提升了整个生命科学行业对人工智能在从研发到制造、供应链和商业功能等整个价值链上应用的关注。例如，人工智能可使研发和生产流程自动化，使供应链更智能，使响应更灵敏，并帮助推出和销售医疗健康产品等。
人工智能和生物医学都是新一轮工业革命的核心技术，而两种技术的融合发展将产生巨大的效益，有助于解决人类生命、发展和社会运行的诸多传统难题。中国应高度重视融合技术和交叉技术的发展，打破传统学科壁垒，及时调整学科设置；通过重大科技攻关项目和长期稳定的支持，培养具有国际竞争力的科技队伍；通过积极的政策引导和产业扶持，促进人工智能与生物医药融合的应用落地。
（五）生物计算不断取得突破，或将推动数据变革
随着高性能计算和超大容量存储的需求不断增长，传统硅基计算和存储模式面临着前所未有的巨大挑战。DNA计算和DNA存储以其低能耗、并行化、稳定性等特点而广受关注。随着DNA测序和合成技术的不断成熟，DNA存储成本正在不断降低，应用前景值得期待；DNA计算能力和速率的提升，为一些传统领域提供了新的高效解决手段。
1. 3D打印与DNA存储结合开创数据存储新模式
2020年1月，美国哥伦比亚大学联合瑞士苏黎世联邦理工学院和以色列的研究人员，成功地将人工DNA嵌入到3D打印的塑料小兔子模型中，而DNA中包含打印该兔子的指令信息，可通过DNA解码和编码，用于复制打印下一代“兔子”。这只3D打印的兔子模型实现了通过DNA存储和传递其自身数据，相关研究论文发表在《自然·生物技术》（Nature Biotechnology）期刊。
2. DNA计算能力不断取得新突破
2020年1月，中国科学院长春光学精密机械与物理研究所科学家使用32条DNA链创建出一种可以存储和处理数据的DNA生物计算系统，可通过设计DNA序列和编程DNA链位移反应来计算十进制整数900以内的平方根。该计算机利用DNA链的存在或缺失表示二进制数0或1，由最多5种不同波长的光进行发光控制，通过与不同的DNA链连接，使用表格将DNA链转换为相应的光模式进行计算。
3. DNA计算用于肿瘤分子诊断
2020年6月，中国上海交通大学科学家利用DNA计算，开发出分子水平上的机器学习算法模型。该技术可同时分析血清样本中多个miRNA的表达谱，在不需要人工干预和复杂仪器的情况下快速给出肺癌诊断结果，成功将DNA计算应用到临床诊断中，为肿瘤的无创分子诊断提供了新途径。相关研究成果发表于《自然·纳米技术》（Nature Nanotechnology）期刊。
4. 对中国的影响与启示
在大数据时代，硅基存储和计算正面临巨大挑战。随着合成生物学的发展，原本为生命科学应用而开发的DNA合成、测序和检索技术正在被应用于数据存储系统。DNA存储和DNA计算从概念走向现实，引发全球越来越多的关注。
2020年10月，美国Gartner公司发布预测报告称，到2024年，将有30%的数字业务依赖DNA存储技术，以解决现有存储需求呈指数级增长的挑战。美国DNA存储技术处于全球领先水平。在美国政府的大力支持下，美国科研机构比全球其他国家更关注DNA存储技术，该领域的多个突破性成果均产出于美国。中国目前还没有明确的政策与规划用以大力支持DNA存储技术的发展，中国科研机构在该领域的关注度与研究水平仍有待提高。DNA存储作为新兴技术，在海量数据存储、机密数据存储与传递中具有巨大的应用前景。中国应加强对DNA存储技术的战略布局，前瞻性地培育新兴产业和维护国防安全。